深耕小核酸国产空白，全和诚打造小分子化药A

核酸药物是一种在基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的疗法，作用于蛋白质合成上游。与传统的小分子药物相比，核酸药物具有设计简便、研发周期短、靶向特异性强和长效性等优点，目前在遗传疾病、肿瘤、病毒感染、代谢类疾病等疾病治疗上应用广泛，有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大类药物。

随着核酸分子结构和功能的不断阐明，核酸合成技术提高、药物成本下降，进而使核酸研究和药物创新逐渐成为精准医学和疾病治疗的热点。小核酸药物和 mRNA 疫苗商业化的成功，推动国内核酸药物浪潮来临。

根据 Evaluate Pharma 和 BCG 分析，2024 年全球小核酸市场规模将会达到 86 亿美元。在国内，小核酸药物的发展仍属于起步阶段，主要原因在于递送系统研发与核心原料的国产替代还存在众多技术难度。

2010 年成立的天津全和诚科技有限责任公司（后简称全和诚）选择了这一发展空间广阔的热门赛道——核酸药物的研发、生产和技术服务。

深度合作高校国重资源，

抢占全链条技术制高点

国内核酸药物研发亟待解决技术卡脖子问题，但关键技术刚刚起步，创新研发和产业化落地都需要攻坚克难、寻求技术突破。

进入小核酸药物领域的入门证，是全和诚在生物医药领域十二年的技术沉淀，1500 多个创新产品的储备、通用技术平台的搭建和交叉学科团队。基于这一储备，全和诚用两年的时间搭建起一个核酸药物研发生产服务平台。

" 我们的技术委员会和科学委员会汇集了科学理论创新和工业化技术的顶级专家。要做进口替代、解决卡脖子问题，真正实现创新型生物药的一站式服务。" 全和诚创始人宋艳民说。与一流高校和科研院所展开全方位产学研合作，可使全和诚在技术储备方面，始终占领制高点。

6 月 16 日，" 北京大学 - 全和诚 " 联合实验室在天津滨海新区成功签约并正式启动。联合实验室将作为一个支点，联合多方力量，提供产业链源头端技术难题的解决思路，优化资源配置，推动产学研协同发展与成果转化。

" 北京大学 - 全和诚 " 联合实验室签约仪式

" 小核酸药物的产业化突破，在于靶点、递送和创新药物，每一个点都是一个热门的细分赛道，每一个点都需要优秀的团队和创新的思路，因此人才储备和布局、技术迭代和突破、持续造血和稳健显得尤为重要。" 宋艳民表示。

一方面，全和诚将对已经实现商业化的产品进行稳步扩产，为企业发展造血，支持创新研发。另一方面，全和诚将持续大比例投入创新研发，以实现产品迭代、技术升级、商业化产品的充足储备。

突破核心原料的国产替代技术，提供核酸药物研发生产全链条服务

依托于高校与国家重点实验室资源，结合自有前沿设备和标准化研发生产资质，全和诚将向 Biotech 提供药物发现、药物筛选和验证服务平台，递送系统平台和药物分析检测平台。同时，全和诚还将作为核心原料供应商，向 Biotech 公司供应高品质的关键原料，为核酸药物研发保驾护航。

■ 积累核心原料，搭建核酸药物发现、筛选和验证平台

" 当 Biotech 有一个想法后，最希望的是可以快速得到相关产品，进行药物筛选、验证工作。化学工作者的作用，就是帮助生物学家实现药物研发的前期准备工作。我们要做的就是能让 biotech 能够快速获得这些药物原料。" 宋艳民介绍。

目前全和诚已推出高纯度的 dNTP、标准亚磷酰胺及修饰亚磷酰胺单体、假尿苷、N1- 甲基 - 假尿苷三磷酸、NTP、帽类似物等关键生产原料，突破核心原料国产替代问题。

同时，核酸药物发现、筛选和验证平台将为 Biotech 提供源头性创新和想法落地的验证场所。" 小核酸药物重点在于源头设计的理论和思路上，这一起始逻辑思路是所有核酸药物都绕不开的。" 宋艳民表示，" 此外，核酸药物的质量稳定性和产能稳定性对下游药物研发工作者至关重要 "。

全和诚依托国重实验室优势，能够高质量完成产品质量验证工作，这与小分子化合物质量控制具有重大差别。基于多年的研发生产一体化服务，全和诚可实现技术的产业化落地，并将批间差降至最低水平。

■ 布局 LNP 专利研发，建设高选择性递送系统平台

递送系统技术是保证核酸药物的有效性和安全性的关键，其在保护 RNA 结构、增强靶向能力、降低给药剂量和降低毒副作用等方面起重要作用。在进入临床阶段的管线中，脂质纳米颗粒（LNP）则是 mRNA 药物中最常见的递送系统。

拥有自主知识产权的递送系统是 mRNA 药物研发的基石。LNP 的专利布局和技术积累能够快速将 mRNA 药物向产业化发展。